ZTALMY está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Comisión Europea para pacientes con trastorno por déficit de CDKL5.

Con este programa, los médicos pueden solicitar ZTALMY para pacientes elegibles en zonas geográficas en las que el producto no está disponible comercialmente y conforme a los requisitos reglamentarios locales.

RADNOR, Pensilvania–(BUSINESS WIRE)–Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS), una farmacéutica dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para el tratamiento de trastornos convulsivos, acaba de anunciar el inicio del Programa de Acceso de Marinus, una iniciativa mundial de acceso gestionado para ZTALMY^® (ganaxolona) en suspensión oral, sustancia controlada de clase V (CV). Con este nuevo programa, los médicos pueden solicitar ZTALMY para pacientes elegibles con convulsiones asociadas al trastorno por déficit de quinasa dependiente de ciclina 5 (CDKL5) o CDD, por sus siglas en inglés, en zonas geográficas donde el producto no está disponible comercialmente y conforme a los requisitos reglamentarios locales. El Programa de Acceso de Marinus estará gestionado por Durbin, líder en la distribución internacional de productos farmacéuticos especializados.

«En consonancia con la misión de nuestra empresa, comprometemos los recursos adecuados para ayudar a facilitar un acceso más amplio a ZTALMY para los pacientes con necesidades médicas críticas no satisfechas», declaró Scott Braunstein, M.D., presidente y director ejecutivo de Marinus. «Con el lanzamiento del Programa de Acceso de Marinus y los acuerdos de colaboración comercial en vigor en Europa, China y la región MENA, nos enorgullece avanzar en la estrategia de acceso global y proporcionar vías para que ZTALMY esté disponible para los pacientes con CDD en geografías donde no hay opciones de tratamiento aprobadas y las reglamentaciones locales lo permiten».

Las aprobaciones de ZTALMY para el CDD por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Comisión Europea están respaldadas por los datos del ensayo de fase 3 con doble enmascaramiento, controlado con placebo, Marigold, en el que se asignó aleatoriamente a 101 pacientes y quienes recibieron tratamiento con ZTALMY mostraron una mediana de reducción del 30,7 % en la frecuencia de convulsiones motoras mayores a los 28 días, en comparación con una mediana de reducción del 6,9 % para los que recibieron placebo. Estos resultados confirman que se alcanzó el criterio de valoración primario del ensayo (p = 0,0036). En el estudio de extensión abierto de Marigold, los pacientes tratados con ZTALMY durante al menos 12 meses (n = 48) experimentaron una mediana de reducción del 49,6 % en la frecuencia de convulsiones motoras mayores. En el programa de desarrollo clínico, se demostró la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ZTALMY, siendo las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥5 % y al menos el doble de la tasa con placebo) en el grupo con ZTALMY la somnolencia, la pirexia, la hipersecreción salival y la alergia estacional. En mayo de 2022, los resultados del estudio Marigold se publicaron en The Lancet Neurology.¹

Acerca del Programa de Acceso de Marinus

El Programa de Acceso de Marinus permite a los médicos solicitar ZTALMY^® (ganaxolona) en suspensión oral CV para pacientes elegibles con crisis epilépticas asociadas con el trastorno por déficit de CDKL5 en geografías donde el producto no está disponible comercialmente y conforme a los requisitos reglamentarios locales. El programa no proporciona acceso gratuito a ZTALMY y no afecta a los pacientes que ya estén tomando ZTALMY como parte de un ensayo clínico. El Programa de Acceso de Marinus está gestionado por Durbin, líder en la distribución internacional de productos farmacéuticos especializados.

Las solicitudes de acceso en zonas geográficas en las que Marinus tiene un acuerdo comercial en vigor serán gestionadas por la organización comercial local y no podrán acogerse al Programa de Acceso de Marinus:

• Espacio Económico Europeo, Reino Unido, Suiza: Orion Corporation
• Argelia, Baréin, Egipto, Irak, Jordania, Reino de Arabia Saudita, Kuwait, Líbano, Libia, Marruecos, Omán, Catar, Túnez y Emiratos Árabes Unidos: Biologix FZco
• China continental, Región Administrativa Especial de Hong Kong, Región Administrativa Especial de Macao y Taiwán: Tenacia Biotechnology Co., Ltd.

Los médicos pueden obtener más información sobre el Programa de Acceso de Marinus para ZTALMY escribiendo a la siguiente dirección de correo electrónico: MarinusMAP@durbinglobal.com.

Acerca de Marinus Pharmaceuticals

Marinus es una empresa farmacéutica en fase comercial especializada en el desarrollo de terapias innovadoras para los trastornos convulsivos. La empresa introdujo por primera vez en los EE. UU. en 2022 el medicamento de venta con receta ZTALMY^® (ganaxolona) en suspensión oral CV, aprobado por la FDA, y sigue invirtiendo en su potencial en formulaciones intravenosas y orales para maximizar el alcance terapéutico en pacientes adultos y pediátricos en entornos de cuidados agudos y crónicos. Para más información sobre Marinus, visite www.marinuspharma.com.

Acerca de ZTALMY^®

ZTALMY (ganaxolona) en suspensión oral es un esteroide neuroactivo modulador del receptor GABA_A que actúa sobre una diana bien caracterizada en el cerebro. Es un medicamento de venta con receta que ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Comisión Europea para pacientes indicados con trastorno por déficit de quinasa dependiente de ciclina 5 (CDKL5).

Información para la prescripción en EE. UU. de ZTALMY^® (ganaxolona) en suspensión oral CV.

El resumen completo de las características del producto ZTALMY® (ganaxolona) en suspensión oral para Europa está disponible en www.ema.europa.eu.

Acerca del trastorno por déficit de CDKL5

El trastorno por déficit de CDKL5 (CDD, por sus siglas en inglés) es un trastorno genético grave y poco frecuente que se caracteriza por crisis convulsivas de aparición temprana y de difícil control, además de alteraciones muy importantes del neurodesarrollo.² La causa es una mutación del gen de la quinasa dependiente de ciclina 5 (CDKL5), localizado en el cromosoma X. El gen CDKL5 produce una proteína de vital importancia para el desarrollo y la función normales del cerebro.³

Acerca de Durbin

Durbin, una parte de la División de Acceso a Productos del Grupo Uniphar, es un proveedor especializado en servicios farmacéuticos que distribuye medicamentos críticos a más de 160 países. Durbin trabaja en colaboración con empresas farmacéuticas y biotecnológicas de todo el mundo para ofrecer Programas de Acceso Temprano, incluidos programas de suministro a pacientes designados y programas de cohortes. Con más de 25 años de experiencia en el diseño y la implantación de estos Programas, la empresa se especializa en consultoría estratégica, diseño de programas específicos para cada activo y modelos de distribución innovadores y personalizados.

Declaraciones prospectivas

En la medida en que las declaraciones contenidas en el presente comunicado de prensa no sean descripciones de hechos históricos relacionados con Marinus, se trata de declaraciones prospectivas que reflejan las creencias y expectativas actuales de la dirección, formuladas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Los términos como «puede», «será», «espera», «anticipa», «estima», «pretende», «creer» y expresiones similares (así como otros términos o expresiones que hagan referencia a hechos, condiciones o circunstancias futuras) tienen por objeto identificar las declaraciones prospectivas. Los ejemplos de declaraciones prospectivas presentes en este comunicado de prensa incluyen, entre otras, declaraciones relativas a los beneficios potenciales del Programa de Acceso de Marinus y la disponibilidad de ZTALMY bajo dicho programa; nuestros planes de comercialización y marketing para ZTALMY; los beneficios potenciales que ZTALMY proporcionará a médicos y pacientes; declaraciones relativas a nuestros planes de desarrollo clínico esperados, inscripción en nuestros ensayos clínicos, comunicaciones y presentaciones reglamentarias para ganaxolona, y el calendario propuesto para estas; nuestras expectativas y convicciones respecto a la FDA y la EMA en relación con nuestros productos candidatos; nuestras expectativas respecto a nuestros socios estratégicos; el nivel de rendimiento, seguridad y eficacia de la ganaxolona, así como su potencial terapéutico en una serie de indicaciones; y otras afirmaciones relativas a las operaciones futuras de la empresa, sus resultados financieros, su situación financiera, sus perspectivas, sus objetivos y demás acontecimientos futuros.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente comunicado de prensa implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo clínico, resultados futuros, rendimiento o logros difieran en gran medida de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Tales riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, nuestra capacidad para lanzar con éxito el Programa de Acceso de Marinus; los resultados inesperados o retrasos en la comercialización de ZTALMY; la aceptación inesperada en el mercado, la cobertura de pagadores o futuras prescripciones y los ingresos generados por ZTALMY; las acciones inesperadas de la FDA u otras agencias reglamentarias con respecto a nuestros productos; las condiciones de la competencia y los acontecimientos adversos inesperados o los resultados de pacientes tratados con ZTALMY, las incertidumbres y retrasos relacionados con el diseño, la inscripción, la finalización y los resultados de los ensayos clínicos; los costos y gastos imprevistos; la interpretación variable de los datos clínicos; nuestra capacidad para cumplir con el requisito de la FDA de realizar estudios adicionales posteriores a la comercialización en los plazos requeridos; el calendario de presentación de las solicitudes de autorización para nuestros otros productos candidatos; la posibilidad de que las autoridades reglamentarias, incluidas la FDA y la EMA, no concedan o retrasen la autorización de nuestros candidatos; la posibilidad de que los primeros ensayos clínicos no sean indicativos de los resultados de ensayos clínicos posteriores; la posibilidad de que los resultados de los ensayos clínicos no respalden la autorización o el desarrollo posterior en una indicación específica o en absoluto; la posibilidad de que las acciones o los consejos de la FDA o la EMA afecten al diseño, el inicio, el calendario, la continuación o el progreso de los ensayos clínicos, o que den lugar a la necesidad de ensayos clínicos adicionales; nuestra capacidad para obtener y mantener la aprobación reglamentaria de nuestro producto candidato; nuestra capacidad para desarrollar nuevas formulaciones de ganaxolona o profármacos; nuestra capacidad para obtener, mantener, proteger y defender la propiedad intelectual de nuestros productos candidatos; el posible impacto negativo de las patentes de terceros sobre nuestra capacidad o la de nuestros colaboradores para comercializar ganaxolona; los retrasos, interrupciones o fallos en la fabricación y el suministro de nuestro producto candidato; el tamaño y el potencial de crecimiento de los mercados para los productos candidatos de la empresa, y la capacidad de la empresa para prestar servicio a esos mercados; el efectivo y los equivalentes de efectivo de la empresa que pueden no ser suficientes para apoyar su plan operativo durante el tiempo previsto; las expectativas, proyecciones y estimaciones de la empresa en relación con los gastos, los ingresos futuros, las necesidades de capital, y la disponibilidad y necesidad de financiación adicional; la capacidad de la empresa para obtener financiación adicional en apoyo a sus programas de desarrollo clínico y comercial; la posibilidad de que nuestros antiguos socios estadounidenses incumplan las obligaciones contraídas en virtud de sus respectivos acuerdos con nuestra empresa o rescindan dichos acuerdos de conformidad con sus respectivos términos; el riesgo de que los requisitos de calidad de los medicamentos no permitan continuar con la investigación clínica de nuestros productos candidatos y provoquen retrasos o la finalización de dichos estudios clínicos y aprobaciones de productos; el efecto de la pandemia de COVID-19 en nuestro negocio, la comunidad médica, los organismos de reglamentación y la economía mundial; y la disponibilidad o posible disponibilidad de productos o tratamientos alternativos para las afecciones a las que apuntamos y que podrían afectar a la disponibilidad o el potencial comercial de nuestro producto candidato. Esta no es una lista exhaustiva, y estos y otros riesgos se describen en nuestros informes periódicos, incluidos el informe anual en el formulario 10-K, los informes trimestrales en el formulario 10-Q y los informes actuales en el formulario 8-K, presentados o facilitados ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, disponibles en www.sec.gov. Cualquier declaración prospectiva que hagamos en este comunicado de prensa se refiere únicamente a la fecha del presente comunicado. No asumimos ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, acontecimientos futuros o de otro tipo, después de la fecha de este comunicado de prensa.

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¹ The Lancet Neurology, Volumen 21, Número 5, pág. 417-427, 1 de mayo de 2022

² Olson H et al. 2019 Pediatric Neurology

³ Jakimiec M et al. 2020 Brain Sci.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

Contacts

Compañía

Inversores
Jim DeNike

Director sénior, Relaciones con los inversores

Marinus Pharmaceuticals, Inc.

jdenike@marinuspharma.com

Prensa
Molly Cameron

Directora de Comunicación corporativa y Relaciones con los inversores

Marinus Pharmaceuticals, Inc.

mcameron@marinuspharma.com