• El AVB-101 es una terapia génica en investigación diseñada para detener la progresión de la enfermedad mediante la administración de una copia funcional del gen GRN para restaurar los niveles adecuados de progranulina en el cerebro

• El AVB-101 se administra como tratamiento único en el tálamo para facilitar la biodistribución dirigida para alcanzar amplias zonas del cerebro afectadas por la FTD, limitando al mismo tiempo la exposición al tratamiento solamente en el propio cerebro

• La FTD es una de las principales causas de demencia en personas menores de 65 años

LONDRES–(BUSINESS WIRE)–AviadoBio, empresa pionera en terapia génica que desarrolla y suministra medicamentos transformativos para trastornos neurodegenerativos, ha anunciado hoy que ha iniciado el estudio clínico de fase 1/2 ASPIRE-FTD de su terapia génica en investigación, AVB-101, en personas con demencia frontotemporal (FTD, por sus siglas en inglés) con mutaciones en el gen de la progranulina (GRN, por sus siglas en inglés).

ASPIRE-FTD es un estudio multicéntrico abierto diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de AVB-101 en pacientes con FTD-GRN. En el estudio, AVB-101 se administrará como tratamiento único en el tálamo mediante un procedimiento neuroquirúrgico estereotáctico en centros neuroquirúrgicos expertos de Europa y Estados Unidos.

«La FTD es una enfermedad grave de aparición precoz y en la actualidad no existen tratamientos moduladores de la enfermedad», ha declarado Lisa Deschamps, directora ejecutiva. «El inicio del primer ensayo clínico por parte de nuestra empresa demuestra nuestro compromiso con el desarrollo y suministro de terapias génicas potencialmente transformativas para las personas que padecen trastornos neurodegenerativos como la FTD».

«Aunque sabemos que es posible suministrar la proteína progranulina mediante terapia génica, la aplicación efectiva en el cerebro sigue siendo un reto, principalmente debido a la anatomía del cerebro», afirma el Dr. David Cooper, director médico. «Nuestro objetivo es utilizar la administración intratalámica para facilitar la biodistribución de la proteína PGRN en las zonas del córtex afectadas por la FTD. El AVB-101 ya ha demostrado un gran potencial en estudios preclínicos, y ahora esperamos dar este importante paso en su desarrollo clínico».

Los datos preclínicos de seguridad y biodistribución tras la administración intratalámica a primates no humanos demuestran una buena tolerabilidad y una amplia difusión de progranulina en los tejidos cerebrales. Estos datos se presentarán en la 30.ª reunión anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por sus siglas en inglés), que se celebrará en Bruselas (Bélgica) del 24 al 27 de octubre de 2023.

Las personas con FTD que presentan mutaciones del gen GRN causantes de la enfermedad producen una cantidad reducida de la proteína progranulina. El AVB-101 se ha diseñado como una posible terapia única para detener la progresión de la enfermedad mediante la administración de una copia funcional del gen GRN y así restablecer los niveles adecuados de progranulina en las zonas afectadas del cerebro.

El AVB-101 se administra mediante un procedimiento neuroquirúrgico estereotáctico mínimamente invasivo directamente en la parte del cerebro denomina tálamo. El tálamo tiene numerosas conexiones con otras partes del cerebro, como los lóbulos frontal y temporal, que desempeñan un papel fundamental en la enfermedad y en los síntomas que afectan a los pacientes y sus familias. Este método de administración selectiva pretende limitar el tratamiento al cerebro, donde realmente es más necesario, reduciendo así la dosis necesaria y la posible exposición sistémica.

Para obtener más información sobre el estudio ASPIRE-FTD, visite https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890.

Acerca de la demencia frontotemporal (FTD) y la FTD con mutaciones del gen GRN (FTD-GRN)

La FTD es una enfermedad grave de aparición precoz que puede resultar en muerte en un plazo de 7 a 13 años desde la aparición de los síntomas y de 3 a 10 años desde el diagnóstico. Las personas con FTD suelen experimentar cambios de personalidad, alteraciones  en el comportamiento, pérdida del lenguaje, apatía y movilidad reducida.

La FTD es una de las principales causas de demencia en personas menores de 65 años, con una prevalencia estimada en aproximadamente 4,6 casos por cada 1.000 personas. La FTD suele afectar a personas más jóvenes que las que padecen Alzheimer, y la mayoría de los casos de FTD se producen entre los 45 y los 68 años. Dada su temprana aparición, la FTD tiene un impacto mucho mayor en el trabajo, la familia y la economía que el Alzheimer. Los casos de FTD genética representan aproximadamente un tercio de los casos y están asociados a mutaciones autosómicas dominantes en tres genes, incluido el gen GRN (progranulina). Aproximadamente 11.000 personas en EE. UU. y la UE5 padecen FTD-GRN, con unos 2.200 casos nuevos al año. Algunos casos de FTD pueden identificarse erróneamente, y el retraso en el diagnóstico es frecuente. Se espera que estas cifras aumenten a medida que crezca la sensibilización sobre la enfermedad, el conocimiento de la genética y las opciones de investigación y tratamiento.

Acerca de AviadoBio

El objetivo de AviadoBio es desarrollar y suministrar terapias génicas potencialmente transformativas para las personas que padecen enfermedades neurodegenerativas graves como la demencia frontotemporal (FTD) y la esclerosis lateral amiotrófica (ALS, por sus siglas en inglés). Gracias a su amplio conocimiento del cerebro y a su conjunto de plataformas de terapia génica y tecnologías de administración patentadas, AviadoBio trabaja sin descanso para superar el reto de administrar el tratamiento adecuado en el lugar adecuado. Su enfoque innovador, basado en la neuroanatomía, está diseñado para maximizar el potencial terapéutico de la terapia génica y así detener o revertir potencialmente las enfermedades neurodegenerativas. AviadoBio se fundó a partir de la investigación pionera del King’s College de Londres y el Instituto de Investigación de la Demencia del Reino Unido, y cuenta con un equipo líder con amplia experiencia en el desarrollo, la administración y la comercialización de terapias génicas, lo que sitúa a la empresa en una posición única para lograr ofrecer medicamentos transformadores a los pacientes.

Entre los inversores de AviadoBio figuran New Enterprise Associates (NEA), Monograph Capital, F-Prime Capital, Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc. (JJDC), Dementia Discovery Fund (DDF), Advent Life Sciences, EQT Lifesciences y LifeArc.

Para obtener más información, visite www.aviadobio.com y síganos en X @AviadoBio y LinkedIn en AviadoBio.

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